de Andrei Dicu şi Sorin Dumitrescu

Mai avem puţin până la clonare şi nu e prima oară când se discută despre acest subiect, aflat mereu la modă. Combinaţiile de celule şi tratamentele experimentale par să dea roade, iar medicina se îndreaptă cu paşi mari spre un succes nescontat. Dacă până acum organele provenite de la porci erau folosite doar la intervenţii chirurgicale cardiace, acum situaţia a evoluat spectaculos.

„Himerele”, creaturi parțial umane şi porcine

Savanţii americani de la Universitatea din California, Davis, au creat în laborator embrioni care sunt creaturi parțial umane şi parțial porcine, pe care le-au botezat „himere”. Performanţa este cu atât mai spectaculoasă cu cât se speră ca, foarte curând, aceşti hibrizi să facă posibile cultivarea şi recoltarea sustenabilă de organe pentru transplant, destinate pacienţilor aflaţi în situaţie critică. Măsura pare radicală şi a trezit deja reacţiile unor asociaţii care militează pentru drepturile animalelor, dar s-a ajuns în acest punct din pricina faptului că, zilnic, mor în lume sute şi chiar mii de oameni, aflaţi pe listele de aşteptare interminabile pentru transplanturi de organe, cererea fiind uriaşă la nivel mondial.

Embrion cu pancreas compatibil

Echipa de oameni de ştiinţă a combinat celule stem pluripotente umane induse (iPS) cu ADN porcin, în interiorul unui embrion de porc. Procesul a fost posibil prin formarea unui vid în ADN-ul cu pricina, folosindu-se instrumentul de editare genetică CRISPR (n.r. - la care ne vom referi mai târziu), care a permis introducerea iPS, astfel încât să prindă rădăcini şi să crească după structura unui organ specific. Cercetătorii au plănuit creşterea unui pancreas uman în interiorul a ceea ce ar fi, altfel, un porc absolut normal! Potrivit calculelor, celulele umane ar urma semnalele chimice de la embrionul de porc, pentru a se dezvolta. În prima fază a proiectului, embrionului porc-om i s-a permis să se maturizeze timp de 28 de zile până ce echipa de savanţi să-l sucombe, pentru a putea studia ţesutul format. Specialiştii au descoperit că, cel puţin la stadiul de 28 de zile, embrionul părea a fi pe drumul dezvoltării către un porc normal, dar cu pancreas uman, compatibil pentru transplantarea la un pacient.

Copii trataţi experimental

Tratamentul cu ADN porcin şi nu numai (în trecut s-a folosit ADN-ul meduzelor) nu este, deloc, de domeniul SF-ului. Şi în Europa savanţii duc aceeaşi luptă, iar rezultatele nu au întârziat să apară. Anul trecut, ca un moment de cotitură pentru cercetarea ştiinţifică, Comisia Europeană a aprobat primul tratament prin terapie genetică pentru copii. Acesta se numeşte Strimvelis, a fost deja experimentat în SUA, singura problemă fiind preţul său de începere, exorbitant, echivalentul a 665.000 de dolari. Strimvelis tratează imunodeficienţa combinată severă (ADA-SCID), o tulburare extrem de rară, care se poate dovedi fatală foarte repede pentru suferinzii de această boală.

100% rată de supravieţuire!

Afecţiunea îi transformă pe nou-născuţi în persoane complet vulnerabile în calea virusurilor şi a bacteriilor. Noul tratament împotriva acestei afecţiuni este cu adevărat special, deoarece pentru prima oară un tratament comercial foloseşte tehnici genetice de vindecare şi, graţie succesului înregistrat în testele clinice, a fost aprobat în toată Europa. Din 18 copii trataţi cu Strimvelis, medicii au obţinut o rată de supravieţuire de 100%. Imunodeficienţa combinată severă este cauzată de o genă defectă, moştenită de la ambii părinţi, şi afectează, anual, în jur de 15 copii europeni. Cel mai adesea, boala se dovedeşte fatală în mai puţin de un an de la naştere… În prezent, în SUA şi în Europa boala se tratează printr-un transplant de măduvă osoasă foarte riscant, sau, pe întregul parcurs al vieţii, printr-o terapie foarte costisitoare, de înlocuire a enzimelor. Celulele stem sunt extrase din măduva unui pacient, apoi sunt „reparate” într-o eprubetă cu ADN animal pentru a înlocui gena defectă şi, în cele din urmă, reintroduse în organism.

Instrument de editare genetică, de ultimă generaţie

Acel „CRISPR” despre care vorbeam are un rol important în aceste încercări ale medicilor californieni. Este vorba despre un instrument de editare genetică, menit să le permită cercetătorilor să taie şi să înlocuiască ADN-ul, înlăturând din celulele noastre ameninţări şi boli grave, precum SIDA şi distrofia musculară. Potrivit Discovery Channel, de curând, americanii au găsit şi o metodă prin care să editeze ARN-ul, cu exact aceeaşi precizie. ARN-ul este „vărul” biologic apropiat al ADN-ului, responsabil de transmiterea mesajelor de la nucleu până la restul celulei, iar capacitatea de a-l altera deschide posibilităţi revoluţionare în lupta împotriva problemelor de sănătate. La fel ca şi prin editarea CRISPR, noua procedură decupează selectiv ARN-ul, ceea ce le oferă oamenilor de ştiinţă control la scară microscopică asupra informaţiei genetice care ar putea contribui la blocarea virusurilor şi la stoparea declanşării bolilor.

Multe puncte comune

„Colaborarea” dintre om şi porc nu este întâmplătoare. O analiză a genomului porcului, publicată în revista „Nature”, a arătat noi analogii ale acestui animal cu omul, confirmând recurgerea la el ca model pentru cercetări biomedicale. Cercetătorii au comparat genomul porcului domestic, care se găseşte în gospodării şi în ferme, cu altele, provenite de la zece rase de mistreţ din Europa şi din Asia. Ulterior, l-au comparat şi cu genomul uman, cu acela al şoarecelui, câinelui, calului şi cu al vacii. Ei bine, se pare că porcul şi mistreţul au multe puncte comune cu oamenii. Ştiu să se adapteze, colonizează teritorii şi adesea îşi strică propriul habitat… În plus, porcul este apropiat de om şi din punct de vedere anatomic şi fiziologic, fiind de mai mulţi ani utilizat în chirurgia cardiacă.

„Studiul genelor ar putea permite înţelegerea împrejurărilor în care animalul a fost domesticit“ (Alan Archibald, cercetător)

Un model pentru studierea bolilor oamenilor

Potrivit „Nature”, cercetătorii au identificat la porc un număr de mutaţii implicate în bolile umane, cum ar fi obezitatea, diabetul, maladiile Parkinson şi Alzheimer. „Prin urmare, porcul ar putea fi un model bun pentru studierea acestor boli umane. Studiul genelor care determină caracteristicile porcului ar putea permite înţelegerea împrejurărilor în care animalul a fost domesticit de om. Capacitatea lui de a mânca ceea ce omului nu îi place ar putea fi un motiv. Pentru că, deşi porcul are un număr mai mare de gene olfactive decât omul sau decât alte mamifere, datorită cărora simţul mirosului este mai bun, simţul gustului lasă mult de dorit”, a precizat cercetătorul Alan Archibald, de la Universitatea din Edinburgh.