de Monica Beleneş şi Flori Pintea
În fiecare an, în România, la 100.000 de locuitori sunt diagnosticaţi 3 pacienţi cu cancere de sânge. Pentru ei singura soluţie este transplantul de celule stem hematopoietice. Dar în peste 50% dintre cazuri, pe lângă faptul că donatorii înrudiţi nu sunt compatibili, nu se găsesc nici alţii potriviţi nicăieri în lume. Prof. doctor Alina Tănase (foto), șefa Secției de transplant medular și directorul medical al Institutului Clinic Fundeni din București, ne-a explicat cum putem ajuta o astfel de persoană aflată la nevoie dacă devenim donatori.
„Este de preferat o persoană de sex masculin, tânără, de acelaşi grup sangvin cu pacientul”
- Care este primul pas pentru a deveni donator?
- În primul rând trebuie să vă doriţi şi apoi să îndepliniţi criteriile de eligibilitate: vârsta între 18 şi 45 de ani, să vă consideraţi o persoană sănătoasă, să nu suferiţi de nicio boală severă (cardiovasculară, pulmonară, renală, infecţioasă, autoimună, neurochirurgicală, alergie severă sau cancer). Ultimul pas este să vă înscrieţi în Registrul Naţional al Donatorilor Voluntari de Celule stem hematopoietice. Dar înscrierea în registru nu este echivalentă cu donarea. Pot trece ani până când o persoană ar putea fi chemată să doneze celule stem hematopoietice şi există numeroase situaţii în care un donator voluntar nu va ajunge să doneze niciodată.
- Ce analize se solicită după înscrierea în Registru?
- Analiza obligatorie este testarea profilului HLA (human leukocyte antigen), care reprezintă o amprentă genetică specifică fiecăruia dintre noi. Pe baza acestei compatibilităţi HLA se alege donatorul potrivit. Pacientul şi donatorul trebuie să aibă o potrivire de 100%. Vi se vor recolta 15 ml sânge pentru analize pentru depistarea unor boli transmisibile, şi pentru tiparea HLA. O probă de sânge va fi păstrată pentru teste suplimentare. Dacă alegeţi să vă înscrieţi online, pe site-ul registrului, atunci primiţi acasă un plic cu instrucţiuni şi cu beţişoare, cu care se raclează mucoasa bucală şi se retrimit în plic închis către registru. Din aceste beţişoare vi se poate face analiza HLA, în calitate de donator. Dacă avem mai mulţi donatori compatibili 100%, atunci este de preferat un donator de sex masculin, tânăr, de acelasi grup sangvin cu pacientul.
- Cât de repede se găseşte un donator?
- De obicei durează în jur de trei luni să găsim un donator, dar există pacienţi la care am căutat şi un an. Registrul Român este interconectat cu registrele altor 52 de ţări şi împreună numără aproape 35 de milioane de donatori. Astfel, şansele unui bolnav de a găsi o compatibilitate cresc.
„Donarea trebuie efectuată cu una, două zile înainte de transplant”
- Ce urmează după ce se stabileşte calitatea de donator?
- În cazul în care sunteţi selectaţi ca fiind compatibili cu un pacient/ă, veţi fi contactaţi de personalul Registrului. Important de ştiut, că în momentul în care a fost stabilită data donării, aceasta trebuie să se coreleze strict cu data transplantului (de obicei donarea trebuie efectuată cu una-două zile înainte de transplant). Dacă pacientul nu primeşte celulele stem compatibile în ziua programată, viaţa lui va fi în pericol. După donare, persoana va rămâne în evidenţele registrului pentru o perioadă de cinci ani şi anual i se va efectua un bilanţ al stării de sănătate.
- De unde se extrag celulele stem hematopoietice?
- Donarea se face fie din sângele periferic, fie direct din măduva osoasă. Metoda de prelevare se decide după o discuție detaliată cu un medic specialist. În mod normal, concentraţia de celule stem hematopoietice în sângele periferic este mică. Pentru a creşte concentraţia acestora se injectează sub piele, timp de patru zile, o proteină sintetizată, denumită factor de creştere, care reușește să mobilizeze celulele stem în sângele periferic. În a patra sau a cincea zi, printr-o simplă analiză a sângelui, se stabileşte dacă s-au mobilizat suficiente celule stem hematopoietice şi are loc donarea de celule stem hematopoietice din sânge. Aceasta se face prin procedura denumită „afereză”, adică filtrarea sângelui printr-un aparat special care alege celulele stem și restul sângelui se reîntoarce în organism. Se face obligatoriu sub anestezie generală, într-o sală operatorie.
„Toxicitatea mare a medicamentelor folosite este o complicație redutabilă”
- Un singur transplant e suficient?
- Când vorbim despre allotransplant, adică transplant cu celule de la un donator sănătos, în mod obișnuit este suficient un singur transplant. Există situaţii când apare rejetul grefei sau când reapare boala de bază, situații când se ia în calcul al doilea transplant. În cazul autogrefelor (transplant cu celulele pacientului) se poate face dublu transplant programat, adică două transplanturi la distanță de trei-patru luni, este cazul pacienților cu Mielom Multiplu cu factori de prognostic negativ.
- Putem vorbi şi despre nereușită?
- Procedura este grefată de multe complicații, reacțiile imunologice date de celulele din grefon pot fi foarte agresive, provocând ceea ce numim grefă contra gazdă. Imunitatea pacientului după transplant este foarte scăzută, evoluția de obicei este grefată de multiple reactivări ale unor infecții specifice acestei etape. Toxicitatea mare a medicamentelor folosite este altă complicație redutabilă. Toate acestea pot deveni, în cursul unui transplant, complicații amenințătoare de viață. Întotdeauna plecăm de la premisa că fără această procedură pacientul nu are șanse de supraviețuire pe termen lung și că merită să luptăm împreună, pacient cu donator și cu echipa medicală.
- Cum stă ţara noastră la capitolul donatori şi transplanturi?
- În România, unul din 2.000 de potențiali donatori voluntari înscriși a fost identificat compatibil cu un pacient neînrudit. Astfel, 37 de români au donat și au dat speranță la o viață normală bolnavilor eligibili pentru această procedură terapeutică. Dar pentru majoritatea pacienților tratați în centrele de transplant din țară, donatorii au fost găsiți în registrele internaționale. Din păcate, pentru unul din trei pacienți nu găsim un donator compatibil. În prezent sunt 42 de pacienți care nu au donator, dintre care 12 sunt copii.
„Leucemiile pot fi combătute şi prin terapiile CAR-T“
- Pe lângă donare ce şanse de tratament mai are un pacient diagnostigat cu cancer hematologic?
- Terapiile celulare CAR-T reprezintă o șansă pentru pacienții cu cancere hematologice avansate, recidivante sau refractare, reprezentând un progres major în felul în care medicii și cercetătorii privesc tratamentul cancerului. Spre deosebire de terapiile oncologice convenționale sau inovative, terapiile celulare reprezintă o metodă nouă de tratament, care folosește capacitatea sistemului imun de a recunoaște și de a distruge celulele tumorale. Vorbim despre o terapie complet diferită față de un medicament în percepția sa clasică, despre o terapie „vie” care se regăsește în organism atât timp cât există un antigen care poate fi țintit. Spre deosebire de un medicament clasic, terapia CAR-T este creată special pentru fiecare pacient în parte.
- Cine are acces la medicamentele CAR-T înregistrate în ţara noastră?
- În România este înregistrat un singur medicament CAR-T din 6, câte sunt în lume. Medicamentul este inclus pe lista medicamentelor programului de oncologie, program decontat de Casa Naţională de Asigurări. Dosarul pacienţilor cu aceste diagnostice, ajunge la Comisia de Terapii Celulare a Ministerului Sănătăţii, apoi, după aprobare, merge către Institutul Clinic Fundeni, singurul centru avizat pentru aceste terapii la ora actuală. Pacientul este luat în evidenţă, evaluat, se efectuează leukafereza (recolta de limfocite). Ulterior, produsul este trimis către laboratoarele specializate unde va fi modificat şi retrimis, sub formă de medicament, în patru-şase săptămâni, în centrul de transplant. În tot acest timp, pacientul îşi continuă tratamentul la medicul curant.